Аналогічні питання піднімаються і в статті журналу Der Spiegel Online про клінічні дослідження. У нашому маленькому огляді ми разом спробуємо розглянути проблему клінічних досліджень.

Майбутні ліки – це не зі стелі взяті молекули, якими напихають щурів, а потім людей. Вони ретельно відбираються і до ринку з сотень претендентів доходять лічені одиниці. Зазвичай цей шлях триває років п'ять, іноді більше.

Спочатку активна речовина, що досліджується, і яка повинна стати основною силою майбутнього препарату, проходить доклінічну фазу досліджень. Ця фаза включає всілякі фізичні і хімічні тести, тестування на тваринах і так далі. Все, окрім роботи з людьми, звичайно. У разі позитивних результатів доклінічної фази, компанія може отримати дозвіл на проведення досліджень на людях.
Звертаю вашу увагу, лабораторних щурів ріжуть у величезних кількостях. На захист преклініки - існують зведення обов'язкових норм лабораторної фази Належна лабораторна практика (GLP – Good Laboratory Practice), які включають і гуманне поводження з тваринами. Недотримання цих норм, виявлене в ході аудитів, може поставити крапку на подальшому дослідженні препарату.

Після успішних випробувань на тваринах і проведення всіх лабораторних тестів, починається фаза клінічних випробувань – на людях. Існують різні фази власне клінічних досліджень, але всі вони сходяться до двох головних моментів: дати препарат здоровим пацієнтам, щоб подивитися, як він змінюється в організмі людини і які ефекти надає, а після цього провести дослідження вже хворих людей статистично перевірити терапевтичний ефект. Тобто, силу препарату проти захворювання. Якщо вже і ці етапи пройдуть успішно, компанія може отримати патент на реалізацію нового лікарського засобу.

До речі, контроль і післяклінічні дослідження продовжуються постійно, так що виявлення несподіваних ускладнень не тільки відстежується, а й може привести до зупинки продажу ліків. Всі власне клінічні випробування контролюються згідно з Належною клінічною практикою (GCP – Good Clinical Practice). В Україні зокрема, GCP викладені в Наказі МОЗ №66.

Існують два типи контролюючих органів, які видають дозвіл на проведення досліджень, проводять аудити в багатьох країнах і мають величезну владу над виробниками: фармацевтичний і етичний комітети. Вони розглядають усі матеріали дослідження, всі відомості про препарат, протокол дослідження і так далі. В Україні це Державний фармацевтичний центр і Центральний етичний комітет. В інших країнах є аналогічні організації. Наприклад, в США це FDA (Food and Drug Administration) і IRB (Institutional Review Board). Обидва регулюючі органи розглядають документи про майбутнє дослідження і ухвалюють рішення про його можливе розповсюдження. Іноді вимагають внести поправки, іноді можуть взагалі заборонити. Без дозволу обох організацій, випробувань в Україні не буде. Клінічні дослідження обходяться компаніям в десятки, а то і сотні мільйонів у.о. Відповідно, дозволити собі це можуть тільки лідери ринку, мультинаціональні корпорації. Але і їм потрібне схвалення вирішуючих органів всіх країн, де планується експеримент.
Перед початком дослідження пацієнта ретельно інформують про експеримент, він підписує Форму інформованої згоди. Більше того, пацієнт може відмовитися або навіть припинити свою участь у будь-який момент, навіть в середині дослідження. Так, пацієнт іноді отримує компенсацію за свою участь, іноді – тільки лікування, без грошей. Те, що люди не знають, що з ними робитимуть, може бути результатом тільки їх особистої байдужості або бажанням отримати прибутки.

У кожній лікарні для дослідження створюється група з медиків, які його проводитимуть. Серед них є відповідальний дослідник, який відповідає за хід експерименту і стан всього, що в нього входить. Ось тут втручається халатність наших лікарів: не всі вони достатньо добросовісно знайомляться з матеріалами дослідження, хоча зобов'язані. Вони підписуються під багатьма документами і, ймовірно, повністю володіють всією інформацією по випробуванню. Але... матеріальна вигода приваблює лікаря, а часу на належну підготовку може не вистачити. Або бажання. Тут вже тільки контролюючі органи або найнята фармкомпанією контрактна організація-куратор повинні стежити за ходом експерименту, навчати і контролювати лікарів і так далі. Але лікарі, повторюся, бувають різні.

Найчастіше препарат, який досліджується, порівнюється з пустушкою – плацебо. Це контроль ефективності нових ліків. Проте, якщо під час хронічного, повільного захворювання, наприклад, алергії, «посидіти» на плацебо можна без особливого ризику, то при лікуванні гострих, прогресуючих захворювань, пацієнти, які не приймають активних ліків, живуть тільки самонавіюванням. А цього може виявитися недостатньо. Це – серйозна проблема. Крім того, ні лікар, ні пацієнти не знають, який пацієнт приймає плацебо, а який – ліки. Це зроблено для об’єктивності лікарів, але має і негативні наслідки.

В усіх країнах, включаючи Індію і Китай, норми для клінічних випробувань схожі. Наскільки ретельно вони контролюються державами, ми не знаємо. Але якщо компанія планує виходити на ринок тієї чи іншої країни, вона зобов'язана отримати дозвіл комітетів цієї країни. Комітети розглядають і результати клінічного випробування. А враховуючи, що ринок США - самий ласий у фармбізнесі, ми знову приходимо до необхідності звітувати перед FDA і IRB, які запитають дуже суворо.

Можливо фармакологічні кампанії економлять на китайцях або українцях. Адже бідний пацієнт може погодитися на меншу компенсацію. Але клінічне випробування все одно коштує величезних грошей. Більше того, гіганти ринку, які досліджують препарати для продажу в різних країнах, зобов'язані враховувати демографію. Тобто, погодувати новою речовиною індійців, а потім продавати фінансово-впевненішим європейцям, не вийде. Звичайно, велике населення Індії і Китаю, ще і не дуже багате, дозволяє робити в цих країнах максимально великий набір пацієнтів, дозволений статистикою. Але обмежитися тільки цими країнами не можна. З іншого боку, вибірка на одному тільки Люксембурзі буде не показовою.

Отже, проблем у темі клінічних досліджень вистачає і без страшних розповідей про те, як людей таємно напихають жахливими отрутами. Токсичність завжди була проблемою ліків. Перед лікарями ніколи не стояло питання, як перемогти інфекцію або ракові клітки. Це – дуже просто. Проблема в тому, як при цьому не вбити пацієнта. Тому препарат проходить так багато етапів перед тим, як вийти на ринок. До введення клінічних випробувань препарати підбиралися майже навмання, без сьогоднішнього жорсткого контролю. Улюблений приклад – талідомід, що приймався в 60-х-на початку 70-х років вагітними жінками як заспокійливе. В результаті тисячі дітей народилися з вродженим каліцтвом кінцівок.

Так, система клінічних випробувань недосконала і громіздка. Але ви б погодилися приймати ліки, ефективність яких тримається тільки на припущеннях деяких фахівців? Уважність і тверезість ухвалення рішень пацієнтом – його особисте завдання, але не потрібно бездумно вірити в жахи клінічних випробувань, не бачивши і позитивних результатів.